2024胃癌患者临床结局评估测量工具及应用进展.docx

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1、2024胃癌患者临床结局评估测量工具及应用进展摘要胃癌作为一种常见的消化道W瘤，在全球范围内的发病及死亡情况仍不容乐观。尤其是进展期胃癌，患者的生存结局是临床重要的关注点，同样也是临床结局评估中重要的结局指标。本文通过对临床结局评估的定义及其在胃癌患者中可应用的测量工具进行综述，阐述临床结局评估工具的详细分类，并对临床结局评估在胃癌中的应用现状进行综述，分析其应用的效果及不足，以期为临床工作人员选择合适的工具提供参考，为推动精准医学的发展而进行全面、整体的临床结局评估提供帮助。胃癌是一种常见的全球性健康问题。2020年全球肿瘤流行病学统计数据显示，胃癌在全球发病率中排名第五，在全球死亡率中排名

2、第四；而胃癌以约48万的新发病例数在中国所有癌种中排名第三，其在中国癌症死亡者总数中占比为12.4%,排名第三川。胃癌疾病本身及治疗都可能产生一定的不良结果，甚至影响临床结局。临床结局作为评价患者是否从某种治疗方法中受益的指标被给予更多的关注0。由此，患者的生存结局成为临床的重要问题，而随着胃癌患者生存率的提高，与健康相关的生活质量已经成为临床评估中不可或缺的重要终点3。临床结局评估(clinicaloutcomeassessment,COA)是通过衡量患者的感受或健康状况，对患者日常生活功能的影响来进行相关的临床决策，包括患者报告结局（patientreportedoutcome,PRO）、

3、观察者报告结局（observerreportedoutcome,ObsRO临床医生报告结局（clinicianreportedoutcome,CIinRO）以及表现结局（performanceoutcome,PerfO）共4项测量来源4。COA作为一类定义明确,兼备评估测量特性，能够在某种程度上证明治疗益处的指标，通常被当作临床疾病新疗法开发的疗效终点（主要结局或次要结局），但大部分是基于对患者临床试验结果的特定评估5。基于胃癌患者疾病发生发展的全程,从提升胃癌患者体验的视角来看，COA可以更加全面地辅助了解患者的器官功能及健康状况，找出潜在的健康问题，更好地践行以患者为中心的理念，提升患者的

4、满意度。本文对胃癌患者的COA工具及其临床应用进行综述,提出未来COA工具在胃癌患者中的应用展望，为今后临床上对患者进行更加全面的健康状况评估及开展相关研究提供指导借鉴。一、临床结局评估（CoA）概述（一）COA定义COA是一种描述或反映患者感觉、功能或生存状况的指标。美国食品药品监督管理局（FoodandDrugAdministration,FDA）将其定义为对患者症状、整体精神状态或功能明确且可靠的评估T4。COA的类型包括PROxObsROxPinRo以及PerfO4。（二）COA内容1 .患者报告结局（PRO）:是基于直接来自患者（即研究对象）的关于健康状况的报告,无需临床医务人员或其

5、他任何人修改或解释的患者的反应”6oPRO可以依赖书面形式的患者自我报告或只记录患者反应的访谈进行测量。它评估的是患者自身感觉的症状和患者感受到的现阶段功能状态及对治疗效果的看法，主要包括日常生活及社会功能状态、自感症状、依从性，与健康相关的生活质量包括生理、心理、社会等方面以及患者对医疗保健服务的满意度4,7。基于PRO可以给临床医疗护理决策提供一定的参考依据，做到以患者为中心的整体决策，止的卜，也可以潜移默化地使患者在填写的过程中完成自我反思，改善不良习惯。2 .观察者报告结局（ObSRo）:是基于患者或医疗卫生专业人员以外的人对与患者健康状况相关的、可观察到的迹象和事件或行为的报告，一般

6、由照护者对患者日常生活的行为或功能进行观察，尤其适用于无法自行报告的患者如婴儿或认知障碍者等，报告内容不包括医疗判断或解释4。ObsRO的测量内容仅包括可以观察到的事件或行为，主要是情绪、认知及记忆改变、日常生活形态改变、事件发作频率计数等4,8。3 .临床医生报告结局（CIinRO）:是基于训练有素的医疗保健专业人员在观察患者健康状况后的报告。大多数临床医生报告结局的措施，涉及对可观察到的患者体征、行为或与疾病相关的其他表现的临床判断或解释，但是不能直接评估只有患者知道的症状。CIinRO的测量内容包括临床医疗护理等具备医学知识的人员对患者疾病状况进行的评分，如皮肤水肿的评级或者营养评估量表

7、患者主观整体评估(patient-generatedsubjectiveglobalassessmentzPG-SGA)中医护人员需要完成的部分，还有基于临床观察以及生物标志物数据给出的评估等9-10o4 .表现结局(PerfO):是基于患者根据一组指令主动地执行标准化任务而得出的结果。表现结局评估可以由经过培训的人对患者进行指导，也可以由患者独立完成。PerfO的测量内容是由医疗保健人员对患者进行功能的测试,让患者完成一定的任务，例如6min步行试验测量心肺功能、单词回忆进行记忆力测量、椅立试验进行虚弱评估等。综上来看，这4个方面的内容都是作为评估患者主要结局或次要结局的,可以评估基于临床干

8、预对患者日常生活、感觉或功能等方面的预期效果。不同的是，PRO、ObsRO以及CIinRO都纳入了与之相关的不同主体的相应判断或解释，但因不同测量主体对所测量的某方面进行不同的评级而有所不同，3种主体之间相互独立11。而PerfO则是测量患者在既定方案下的表现，虽然涉及有专业人员，但是并不纳入这些专业人员对表现的判断或解释11。二、胃癌患者COA工具的应用COA工具的运用能够提供患者更多的信息帮助医护人员掌握更多与疾病有关的功能状态的改变，围绕患者本身更好地进行决策。关于胃癌患者COA工具,目前的研究对PRO测量越来越重视，本综述列举了部分临床常用到的工具,可以根据不同的报告者来进行分类，见表

9、1。表I胃癌患者临床结网评估(COA)I.具CoA类别报告并评估工具患并报代结局(PRO)患希普适性：EORTCQLQC30,FACT-G,PKOMIS等:特一性:EORTCQIjQ-STO22JACT-Ga.QIJCP-GA.特异性胃癌短者PHOia去等观察者报告结局(ObsRO)父母.照护者或在H常生活中观察患者的人照护者报告的结局:饮食、睡眠、力件或症状计数等临床俣生报告结局(CIinRO)氏疗保健G业人员基r临床观察以及生物标志物数据给出的评估、PCSGA跃护人员报告部分、ECOG评分.KPS评分等表现结局(PerfO)-椅立成验.握力评估.6min步行试验等注：I1G-SGA：患者匕

10、观整体评估；ECOG部分：美国东部肿舞协作组评分;KIN评分：K氏活动状态评分:东无内容(一)PRO评估工具在PRO普适性评估工具中，欧洲癌症研究与治疗组织生命质量量表(EuropeanOrganizationforResearchandTreatmentofCancerQualityofLifeQuestionnaire-Core30,EORTCQLQ-C30)是由欧洲癌症研究和治疗组织生活质量小组基于Ware的健康状况评估的概念和方法框架开发和验证的用于肿瘤学的PRO测量的工具12。该量表适用于评估患者功能(躯体、角色、认知、情绪、社会功能)和症状领域，已经在国内外胃癌患者生活质量的评估中

11、得到广泛的应用，但是缺乏社会支持及治疗领域的内容，对PRO的解释不够全面13。癌症治疗功能评价系统量表(FunctionalAssessmentofCancerTherapy-GeneralzFACT-G)是Cella等14开发并进行5阶段的验证得到，并用于评估接受治疗的癌症患者的问卷。通过评估患者生理、社会/家庭、情感及功能状况来获得PROz其在肿瘤患者生命质量的评价方面的适用性已被证明15。但是该量表虽然涉及了治疗领域和社会支持领域，但是其对疾病症状的描述很少,需要结合其他胃癌症状领域相关量表。PROMlS是由美国国立卫生研究院(NationalInstitutesofHealthzNIH

12、)联合多所世界顶级学府打造而成的公开系统，其架构纳入了项目反应理论、计算机自适应测验以及T分数16,它的开发应用成功地解决了PRO缺乏标准化的问题，可用于测量症状和与健康相关的生活质量领域，涵盖范围全面口刀。中文版PROMIS是由复旦大学袁长蓉教授团队牵头翻译并进行的中国地区推广，目前正在局部投入使用中，由于使用较少，其在胃癌患者中的适用性有待验证，未来仍需要继续加大该群体的样本量进行验证。在PRO特异性评估工具中，欧洲癌症研究与治疗组织胃癌特异性生命质量量表(EuropeanOrganizationforResearchandTreatmentofCancerQualityofLifeQue

13、stionnaire-Stomach22,EORTCQLQ-STO22)是目前评估胃癌患者生活质量最为常见的工具之一，通常与EORTCQLQ-C30量表合用，作为核心问卷QLQ-C30补充的胃癌特异性模块，共同反映胃癌患者的生存质量18。该量表主要考虑了与胃癌有关的22项条目，其中包括5个症状维度(吞咽困难、胸痛和腹痛、反流、进食受限、焦虑)和4个单一项目(口干、身体形象、味觉异常、脱发)，这些条目反映疾病症状，治疗不良反应和对未来治疗的期望等19。中文版的EORTCQLQ-C30和EORTCQLQ-STO22已经在Huang等20对胃癌患者的研究中，证实了其具备有效性，可靠性及临床适用性，未

14、来可以进一步基于更多的样本探讨中国各省不同地域之间的使用效果。癌症治疗功能评价系统消化道癌症特异量表(FunctionalAssessmentofCancerTherapy-GastriczFACT-Ga)是由胃癌特异模块的19个条目加FACT-G组成，其胃癌特异性模块是根据慢性病治疗功能评估组织的标准开发流程制作而成21。与EORTCQLQ-STO22相似的都是侧重于胃癌特异性症状领域，但是在中国胃癌患者中的应用较少，存在文化适应性的部分问题，某些条目还不够契合中国文化，并且在EWB分量表中，Cronbach1S。系数低于普遍接受的标准0.70,其可靠性存在一定偏差，未来可以在中国文化的基础

15、上进行修订完善22。在组合方面FACT-Ga中的19项特异模块与FACT-G的组合以及EORTCQLQ-STO22与EORTCQLQ-C30的组合在胃癌患者生活质量的测量中最为常见，但是这两种组合方式在内容上存在着不同的侧重点，前者更侧重于强调社会支持和情感问题，而后者更侧重于功能形态和生理性问题23。以上介绍的都是国外研发的量表，而癌症患者生命质量测定量表体系之胃癌量表(QualityofLifeInstrumentsforCancerPatients-GastricCancer,QLICP-GA)是基于中国文化背景、参考EROTC的研发量表方式研制的本土化胃癌患者生命质量评价量表,包括5个

16、领域分别是躯体、心理、社会、共性症状及副作用领域和特异模块，但是该量表缺乏足够的信效度检验并且缺乏地域性的普及24。此外，目前还缺少PRO中要求的患者对医疗保健服务满意度方面的内容，存在一定的缺陷，没有得到广泛的应用。特异性胃癌患者PRO量表是中国学者基于美国FDA提出的PRO研制流程，结合中国实际情况及文化背景研制的本土化的胃癌PRO量表，包括生理、心理、社会和治疗4个领域，下属腹部症状、全身症状、身体状态、独立性、焦虑、抑郁、悲观、社会支持、社会适应、有效性、满意度、依从性和药物副作用13个维度25。特异性胃癌患者PRO量表增加了前面介绍的大部分PRO量表缺乏的社会支持及治疗领域，弥补了其他量表的不足，能够全面、具体地反映胃癌患者的PRO,但是目前该量表还未得到普及和地域性验证，其效度也有待