骨髓增生异常综合征MDS的诊疗现状.ppt

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1、骨髓增生异常综合征(骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗现状的治疗现状MDS的国际预后积分系统(的国际预后积分系统(IPSS)参数参数 分分 值值 0.5 1.0 1.5 2.0骨髓原始细胞骨髓原始细胞 0.05 0.050.10 -0.110.20 0.210.3染色体核型染色体核型*好好 中等中等 差差 -血细胞减少系列数血细胞减少系列数*0/1系系 2/3系系 -注注*好:正常好:正常,-Y,5q-,20q-;差:复合染色体异常(差:复合染色体异常(种异常)或号染色体异常;种异常)或号染色体异常;中等:其它异常。中等:其它异常。*血细胞减少标准:血红蛋白血细胞减少标准:血红蛋白100g/L

2、;中性粒细胞中性粒细胞1.8109/L;血小板血小板100109/L.危变评定危变评定:低危低危:分:分;中危中危:0.5-1.0分分;中危中危:1.5-.0分分;高危高危:2.5分分MDS是一组异质性疾病,根据危险度评估选择是一组异质性疾病,根据危险度评估选择治疗方案治疗方案Therapeutic choices of MDS 单纯支持:To avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy(输血)(输血)促进造血:To stimulate normal residual hematopo

3、ietic progenitors and/or improve the efficiency of the myelodysplastic hematopoiesis(细胞因子,免疫抑制)(细胞因子,免疫抑制)清除异常克隆:To eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis(化疗、移植)(化疗、移植)MDS治疗指南治疗指南支持治疗支持治疗红细胞输红细胞输注和祛铁治疗注和祛铁治疗 现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值,主要根据现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值,主要根据贫血

4、相关症状判断。贫血相关症状判断。当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞当患者接受的铁超过当患者接受的铁超过5g(约约25单位红细胞单位红细胞)而需继续红细胞输注患者而需继续红细胞输注患者应考虑采用祛铁治疗,祛铁胺应考虑采用祛铁治疗,祛铁胺,20-40mg/Kg,皮下输注皮下输注12小时,或小时,或1g/d,皮下注射,皮下注射,5-7天天/周,至铁蛋白浓度周,至铁蛋白浓度1000ug/L,当铁蛋白浓当铁蛋白浓度度1109/L(推荐水平推荐水平B)。有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。MDS治疗指

5、南治疗指南造血生长造血生长因子因子(一一)疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素(rHuEpo)粒细胞集落刺激因子(粒细胞集落刺激因子(G-CSF)有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于2单位及血单位及血清清EPO水平水平200U/L的的RA、RAEB患者应首先单独用患者应首先单独用rHuEpo,10000U/d,连用连用6周,无效者可再用周,无效者可再用6周或加用周或加用G-CSF rHuEpo+G-CSF可作为有贫血症状、红细胞输注量每可作为有贫血症状、红细胞输注量每月少于月少于2单位及血清单位及血清EPO水平水平50

6、0U/L的的RAS患者的首患者的首选治疗选治疗 MDS治疗指南治疗指南免疫抑制剂免疫抑制剂治疗治疗n需进行治疗的低危或中危需进行治疗的低危或中危患者,如果不适合患者,如果不适合进行化疗或造血干细胞移植,应接受一疗程进行化疗或造血干细胞移植,应接受一疗程ATG 或或Cy-A治疗治疗(推荐等级(推荐等级B B),特别是那些特别是那些骨髓低增生或骨髓低增生或HLA-DRB1-15单倍体患者单倍体患者(推(推荐等级荐等级A A)。)。MDS治疗指南治疗指南小剂量单药化疗小剂量单药化疗已有充分的证据表明不要使用小剂量已有充分的证据表明不要使用小剂量Ara-C治治疗(推荐等级疗(推荐等级B)。)。高危(高

7、危(中危中危),特别是有克隆性染色体异),特别是有克隆性染色体异常患者,年龄常患者,年龄75岁但不适合岁但不适合SCT或或AML样化样化疗者,应接受一疗程疗者,应接受一疗程decitabine或或azacytidine(推荐等级(推荐等级B)。)。建议采用小剂量治疗方案(建议采用小剂量治疗方案(decitabine不要超不要超过过130mg/m2,azacytidine不要超过不要超过335mg/m2)(推荐等级)(推荐等级C)。)。MDS治疗指南治疗指南AMLAML方案化疗方案化疗年龄年龄6065岁岁,确诊后时间不长,确诊后时间不长,PS良好,良好,IPSS中危中危-和高危的和高危的MDS患

8、者可选择强烈联患者可选择强烈联合化疗(推荐等级合化疗(推荐等级A)属中危属中危或高危组的年龄在或高危组的年龄在55岁至岁至65岁患者,岁患者,如果体能状况好(如果体能状况好(ECOG 0-1),也可以采用也可以采用AML方案化疗(推荐等级方案化疗(推荐等级D)。)。建议采用标准或大剂量建议采用标准或大剂量Ara-C联合蒽环类或氟联合蒽环类或氟糖胞苷(糖胞苷(fludarabine)方案(推荐等级)方案(推荐等级B)。)。MDS治疗指南治疗指南allo-HSCTallo-HSCT年龄年龄55岁的中危岁的中危、中危、中危或高危组患者建议采用或高危组患者建议采用HLA匹配的同胞供体匹配的同胞供体al

9、lo-SCT(推荐等级(推荐等级B)。)。年龄年龄40岁的中危岁的中危、中危、中危或高危组患者可以采用或高危组患者可以采用HLA匹配的无关供体匹配的无关供体allo-SCT(推荐等级(推荐等级D)。)。SCT前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来源建议前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来源建议采用外周血干细胞(推荐等级采用外周血干细胞(推荐等级B)。预处理方案建议)。预处理方案建议采用马利兰采用马利兰/环磷酰胺方案且马利兰血浆浓度应达环磷酰胺方案且马利兰血浆浓度应达600-900ng/ml(推荐等级(推荐等级C)。)。MDS治疗指南治疗指南auto-HSCTauto-HSCT AML样化疗后达完

10、全缓解的患者如果无样化疗后达完全缓解的患者如果无HLA匹配的同胞供体建议进行匹配的同胞供体建议进行auto-SCT(推荐等(推荐等级级D)。)。建议采用清髓性预处理和外周血来源的造血干建议采用清髓性预处理和外周血来源的造血干细胞(推荐等级细胞(推荐等级B)。)。MDS治疗指南治疗指南实验性治疗实验性治疗13顺式维甲酸、全反式维甲酸、顺式维甲酸、全反式维甲酸、9顺式维甲酸、顺式维甲酸、维生素维生素D3、干扰素、维生素、干扰素、维生素B6、维甲酸联合、维甲酸联合小剂量小剂量Ara-C治疗等均不推荐使用。治疗等均不推荐使用。马法兰、拓扑替康(马法兰、拓扑替康(Topotecan)、反应停、)、反应停

11、、磷酸氨基硫醇磷酸氨基硫醇(amifostine)、己酮可可碱、己酮可可碱(pentoxifilline)只能在严格设计的临床试验中只能在严格设计的临床试验中使用。使用。NCCN指南 for 低危 中危-1 MDSNCCN指南 for 高危 中危-2 MDS需要常规开展的项目:n染色体检测:如失败,FISH检测;n流式细胞术:检测形态难以确定的异常细胞;n骨髓活检标本的免疫酶标;nEPO浓度测定;治疗药物n地西他宾(地西他宾(decitabine)n5-氮杂胞苷(氮杂胞苷(azacytidine)n雷利度胺雷利度胺(lenalidomide)强烈化疗的条件准备强烈化疗的条件准备n环境保护:病房、个人防护、层流设备;n静脉置管及其护理;n相应的医疗设备。输血支持及管理输血支持及管理n血小板等难以及时输注,获得困难,临床风险增大。支持互助献血。n开展辐照血使用。

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