基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南编制说明.docx

《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南编制说明.docx》由会员分享，可在线阅读，更多相关《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南编制说明.docx（9页珍藏版）》请在优知文库上搜索。

1、和元生物技术（上海）股份有限公司、江苏金斯瑞蓬勃生物科技有限公司、广州吉赛牛物科技股份有限公司、南京诺唯赞生物科技股份有限公司、南京金斯瑞生物科技有限公司、荣灿生物医药技术（上海）有限公司、传信生物医药（苏州）有限公司、湖南普瑞玛药物研究中心有限公司、宁波熙宁检测技术有限公司、北京民海生物科技有限公司、苏州驾玉生物医药有限公司、北京启辰生生物科技有限公司、长沙晨辰医药科技有限公司、广东科艺普实验室设符研制有限公司、国家药品监督管理局药物警戒技术研究与评价重点实验室、武汉大学、中国科学院上海高等研究院、贝克熨库尔特国际贸易（上海）有限公司、上海宏博才思分析仪器贸易有限公司、湖南光瑞高新生命科技有

2、限公司（人类干细胞国家工程研窕中心）、苏州科锐迈德生物医药科技有限公司、苏州艾特森制药设备有限公司、深圳市亿锦航环境科技有限公司、广东省医学实险动物中心、智联湾实验室科技（广州）有限公司。（五）主要工作1.起草阶段，（1）本标准于2024年1月29日成功立项。根据各专家建议，是将本标准原第四章g基于mRNA-1.NP技术的（细胞）免疫治疗产品开发拆分为mRNA-1.NP制得及版量控制、工程化免疫细胞制备及痂量控制3两个章节，使本标准的结构更加清晰、明确；二是新增/人员管理部分，以确保本标准内容的完整性和实用性。（2） 2024年3月，由参编单位共同成立标准制定工作组，并根据任务分工设立综合小组

3、和18个起草小组。制定起草工作协同规范,明确各小组的职责和任务，确定决策流程、沟通机制和会议日程。（3）2024年3月，确定工作计划。一是制定时间表，设定起草潦程的时间线，包括初稿完成、征求意见、审查、公示等关键时间点；二是分配任务，根据各起草堆位自身技术优势及研发经验，组建18个起草小组，并确定各起草小组组长单位。(4) 2024年3月Y月，完成第一稿。基于国内外相关药典、药物研发指导原则、国际标准、文献和业界先进成熟的研发技术，以及各起草小组专家深厚的专业知识，完成标准草案的第稿。(5) 2024年5月，进入草案的修订完善阶段。是组织各起草单位对第稿进行意见征集，识别其中可能存在的问题或不

4、足之处：二是根据收集的专业意见和建议，时标准草案进行修订和完善，形成第二稿：一是组织开展第二稿的技术审查，确保草案的准确性、完整性和一致性。最终，经过多次修订和讨论，形成标准草案。(6)2024年6月，专家评审。特邀行业内的资深专家以及国家标准制定的资深专家，对草案进行专业评审，以确保草案在内容上的准确性、结构上的完整性以及标准上的一致性。(7)在专家评审意见的基础上，对标准框架和主要技术内容进行了再次讨论与修改，并进一步规范标准文本格式，形成标准征求意见稿与编制说明。2.征求意见阶段：2024年6月-2024年7月，公开征集意见。二、标准飨IMit则和确定标准主要内容的依据(一)标准编制朦则

5、本标准的制定符合产业发展的原则，本着先进性、科学性、合理性和可操作性的原则，以及标准的目标、统一性、协调性、适用性、一致性和规范性原则来进行本标准的制定工作.本标准起草过程中，主要按GB“11-2020标准化工作导则第I部分:标潴化文件的结构和起草规则进行编写。本标准制定过程中，引用或参考了以下标准或文件：1.规范性引用文件GB.T29022粒度分析动态光散射法GB.T42398细胞培养洁净室设计技术规范GB50457医药工业洁净厂房设计标准JGJ91科研建筑设计标准ISO17867粒度分析-小角度X射线散射ParticlesizeanalysisSmallangleX-rayscatteri

6、ng（SAXS）中华人民共和国药典（简称中国药典）国家药包材标准免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）细胞制品研究与评价技术指导原则体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则试行）体细胞临床研究工作指引（试行）药物非临床研窕质量管理规范脂质体药物/临床药代动力学研究指导原则新药用辅料非临床安全性评价指导原则药物刺激性、过敏性和溶血性研究技术指导原则药品包装材料与药物相容性试验指导原则医疗W生机构开展研究者发起的临床研究管理办法药物临床试验质量管理规范中华人民共和国人类遗传资源管理条例化学药品

7、与弹性体密封件相容性研究技术指导原则（试行）化学药品注射剂与塑料包装材料相容性研究技术指导原则（试行）化学药品注射剂与药用玻璃包装容器相容性研究技术指导原则（试行）化学药品注射剂生产所用的塑料组件系统相容性研究技术指南（试行）国际人用药品注册技术协调会（ICH）E6（GoodClinicalPractice）来源于人或动物细胞系的生物技术产品的病毒安全性评价（ViralSafetyPerspectivesinBiology.2019.53 )BelfortM.1.ambowitzAM.GroupIlIntronRNPSandReverseTranscriptases:FromRetroelem

8、entstoResearchIbols.ColdSpringHarborPerspectivesinBiology.2019.54 JChenC.WeiH.ZhangK.etal.Aflexible.etTicient.andscalableplatformIOPrOdUCecircularRNAsasnewtherapeutics.bioRxiv,2022:2022.05.31.494115.55 ChenR,WangSK.BelkJA,etal.EngineeringcircularRNAforenhancedproteinproduction.NatureBiotechnology,20

9、22.156 ChcnX,1.uY.CircularRNA:Biosynthesisinvitro.FrontiersinBiocnginecringandBiotechnology,2021.157 GuozhuX.,HanD.Yong1.JamesD.H.,RomecR1JianzhuC.CAR-NKcells:Apromisingcellularimmunotherapyforcancer.EBioMcdicinc59(2020)102975158 Hongwcn1.WcntingS.Zhaoming1.andMingzhiZ.Prcclinicalandclinicalstudieso

10、fCAR-NK-cclltherapiesformalignancies.FrontiersinImmunology.2022159 Jonathan.JingweiY.MukeshV.JoseI.IvanN.Hematopoieticstemcell-andinducedpluripotentstemcell-derivedCAR-NKcellsasreliablecell-basedtherapysolutions.StemCellsTranslMed.2021160 1.amboWiIZAM,ZimmerlyS.GroupIlIntrons:MobileRibozymesthatInva

11、deDNA.CoklSpringHarborPerspectivesinBiology,2011.161 1.ccCH.HanSR.1.xcS-W.GrupIInlron-BascdThcnipcuticsThroughTrans-SplicingReaction.ProgressinMolecularBiologyandTranslationalScience,2018.162 1.ccCH.HanSR,1.ccS-W.GroupIIntron-BascdTherapeuticsThroughTrans-SplicingReaction.ProgressinMolecularBiologya

12、ndTranslationalScience.2018.163 1.ccKH.KimS.1.ccSW.ProsandConsofInVitroMethodsforCircularRNAPreparation.IntJMolSei.2022Oct31:23(21):13247.doi:10.339()ijms232113247.164 1.eeKH.KimS.SongJ.etal.EfficientcircularRNengineeringbyend-to-endself-targetingandsplicingreactionusingTetiahymenagroup1intronribozy

13、me.MolTherNucleicAcids.2023Aug1:33:587-598.doi:10.1016j.omtn.2023.()7.034.165 I.iuC-X,Chen1.-1.CircularRNAs:Characterization,cellularroles,andapplications.Cell,2022.166 1.iuX.ZhangY.ZhouS.CIal.CircularRNA:AnemergingfrontierinRNAtherapeutictargets.RNAIhcrapculics,andmRNAvaccines.JournalofControlledRe

14、lease.2022.167 1.iuX.ZhangY.ZhouS.ctal.CircularRNA:AnemergingfrontierinRNAtherapeutictargets.RNAtherapeutics,andmRNAvaccines.JournalofControlledRelease.2022.168 MayD.1.ucianaM.G.Ye1.&KatayounR.CAR-NKcells:thenextwaveofcellulartherapyforcancer.Clinical&TranslationalImmunology2021;169 NiuD.WuY.1.ianJ.

15、CircularRN.vaccineindiseasepreventionandtreatment.SignalTransductTargetThen2023Sep11;8(1):341.doi:10.1038s41392-023-01561-x.170 ObiP,ChenYG.ThedesignandsynthesisofcircularRNAs.Methods,2021.196:85-103.171 JObiP,ChcnYG.ThedesignandsynthesisofcircularRNAs.Mclhcls.2021Dec;196:85-103.doi:IO.lO16j.ymeth.2O21.O2.O2O.172 WessclhocftRA.KowalskiPS.AndcrsonDG.EngineeringcircularRNAforpotentandstabletranslationincukarjoticcells.NatCommun.2018Jul6:9(I):2629.doi:10.1038s41467-018-05096-6.2014.20.3899-3901.CrossRc1183 Ruclla.M.:June.C.H.ChimcricAntigenReceptorTcellsforBCellNeoplasms:Choosethe