以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）.docx

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1、以患者为中心的罕见疾病药物研发试点H作计划(“关爱计划”)“关爱计划”是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。“关爱计划”旨在坚持“以患者为中心的药物研发理念，鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。一、背景目前全球已知的罕见疾病超过7(X)()种。罕见疾病发病率/患病率极低，病情复杂，目前对其认识相对有限，加剧了罕见疾病药物研发难度。当前，”以患者为中心”的药物研发理念逐步被广泛接受。对于罕见疾病药物而言，在研发过程中，落实“以患者为中心”的药物研发理念，关注患者视角，倾

2、听患者声音，将有助于药物研发企业、研究者、监管机构了解罕见疾病，了解患者需求，从而助力于对此类药物研发的科学流程及技术要求的优化。为此，药审中心启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作，即“关爱计划”(CARE计划，patient-CenteredActionforRarediseasesEncouragement)o“关爱计划旨在指导申请人在药物研发的全程，引入罕见疾病患者的观点，提升将与药物临床获益-风险评价相关的患者体验整合入罕见疾病药物临床研发中的科学性、规范性及合理性，并在此过程中增强监管机构、药物研发单位、患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作，最终促进罕见疾病药物的上市，

3、满足临床需求。二、主要内容“关爱计划”是一项旨在罕见疾病药物研发领域落实以患者为中心的药物研发理念的试点工作。以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作(“关爱计划”)实施框架(以下简称实施框架)是“关爱计划的配套文件。实施框架将药物研发为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期，具体包括：A阶段：研发立项阶段；B阶段：临床试验开展前(Pre-IND)阶段；C阶段：关键研究前阶段；D阶段：上市申请前/上市申请(Pre-NDA/NDA)阶段；E阶段：上市后阶段。实施框架中详细介绍了不同的研发阶段可以开展的、体现“以患者为中心的研发理念的工作内容和具体实施方法，主要包括在不同阶段如何收集符合该研发阶段需要的

4、患者体脸数据、如何将这些数据应用于药物研发过程中、以及如何实施兼顾患者体验的临床试验。三、组织与实施以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作“关爱计划”的申报指南（以下简称申报指南，见附1）和实施框架（见附2）,详细介绍了申请加入“关爱计划的方法和具体要求，供有意向申请加入“关爱计划的申请人参考。申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段（申报表见附3）。药审中心在A、B、C、D、E各阶段选择1一2个具有代表性的品种纳入“关爱计划纳入试点项目的品种需根据实施框架中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。申请人在依据现行规定和工作程序开展常规的药物申

5、报及注册工作的同时，还需向药审中心汇报实施框架中所要求的相关工作进展或结果。申请人可以通过沟通交流途径向药审中心递交加入“关爱计划”的申请。药审中心将结合产品特点、所开发/申报的适应症情况、以及申请人所提交的实施计划等，经药审中心罕见疾病工作组和相应适应症团队对是否同意其纳入“关爱计划”进行评价，必要时将召开沟通交流会，就实施计划的细节予以讨论。经评价拟同意纳入“关爱计划”后，药审中心将予以公示,公示期为5个工作日，公示无异议的品种最终将纳入“关爱计划“关爱计划”的申报流程见附4。附：1.以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南2 .以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作

6、（“关爱计划”）实施框架3 .“关爱计划”项目申报表4 .“关爱计划”申报工作流程图以患者为中心的罕见疾病药物研发试点H作（“关爱计划”）申报指南划”的具体方案和流程。纳入“关爱计划的项目需同时依据现行规定和工作程序开展药物申报及注册工作。一、申请与纳入1.1 申请方式基于自愿原则，由申请人向药审中心提出申请：可根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。申请人可通过申请人之窗，以沟通交流途径，递交加入“关爱计划”的申请。沟通交流会议类型及工作时限依据药物研发与技术审评沟通交流管理办法儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理工作细则药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）确

7、定。需注意的是，提交申请加入“关爱计划”的沟通交流时，沟通交流中不建议同时申请沟通其他事项。此外，申请人通过申请人之窗提交沟通交流申请时，需在“会议目的和其他情况说明“项下备注填写“关爱计划申请”；如所申报适应症为罕见病目录中疾病，还需注明“XXX适应症为第X批罕见病目录第X个疾病”。1.2 申请资料除药物研发与技术审评沟通交流管理办法中对沟通交流提交材料的一般要求以外，所有申请均需提交“关爱计划”项目申报表。此外，申请人需根据不同的申请阶段，依据“以患者为中心的罕见疾病药物研发”实施框架中相应阶段的要求提交所需的资料。提交的资料如表1所示。申请阶段建议提交的资料A阶段：研发立项阶段A：A阶段

8、工作要点总结表*：A-2：A阶段患者体聆数据研究计划/研究报告；A-3：临床结局报告评估工具开发计划书（如适用）;A-4：疾病自然史研究计划/结果（如适用）：A-5：其他（如适用）。B阶段：临床试跄开展前（Pre-IND）阶段BI:B阶段工作要点总结表*：B-2：患者体验数据/患者观点总结（如适用）：B-3：目标产品特征表（如适用）；B-4：密床开发计划书；B-5：疾病自然史研究结果（如适用）：B-6：临床前研究结果；B-7：早期探索性讲究方案或概述；B-8：数字健康技术的应用计划（如适用）；B-9：崂床结局报告评估工具开发计划书（如适用）：B-IO:其他（如适用）。C阶段:关键研究前阶段C-

9、I:C阶段工作要点总结表*;C-2：关键临床试验方案概述;C-3：关镀临床试验中应用的CoA介绍；C-4：关键临床试验中患者体骏数据研究计划，研究报告（如适用）C-5：数字健康技术的应用计划（如适用）；C-6：前期临床试险结果；C-7：前期临床试脸中患者梏床结局报告结果（如适用）：C-8：临床结局报告评估工具开发过程与确认（如适用）；C-9：其他（如适用）D阶段：上市申请前/上市申请阶段D-I：D阶段工作要点总结表*：D-2：D阶段以患者为中心的获益风险评价总结表*；D-3：临床试脸数裾（关键临床试脸需提供整床试验报告或top-1.ine数据）；D-4：组织患者参与获益风险评价/说明书/RMP

10、讨论情况说明/计划；D-5：其他（如适用）。E阶段：上市后阶段E-I：E阶段工作要点总结表*；E-2：患者体脸数据研究计划；E-3：以患者为中心的上市后研究方案（如适用）：E-4：基于PED数据的RMP，说明书修订计划（如适用）：E-5:药物进一步研发计划（包括新增适应症）（如适用）；E-6：其他（如适用）。除标注“如适用”的资料以外，其他资料均为申请人在申请时必须提交的资料。所标注的表格见“以患者为中心的罕见疾病药物研发实施框架中各阶段所附附件。除“*”所标注的表格以外，药审中心对其他资料无统一格式要求。所涉及的以患者为中心的罕见疾病药物研发”工作均指有中国患者/受试者参与的相关工作。需说明

11、的问题如下：申请人可开展实施框架中所列举的所有工作，或选择其中一项或几项工作开展。涉及临床试验实施的B阶段与C阶段，建议包含数字健康技术（Digita1.hea1.thtechno1.ogies,DHT）中心化临床试验（DeCentra1.iZedCIinicaITriaIs,DCT）的相关元素。1.3 纳入标准“关爱计划”为试点项目，计划A、B、C、D、E阶段各纳入1一2个品种，中心将选择各个阶段中拟开展的“以患者为中心”的药物研发工作具有代表性的品种纳入，关爱计划，I,此外，根据申请的阶段不同，选择纳入品种的考量也有所不同。整体而言，在选择纳入品种时，还将从以下四个维度进行考虑： 对疾病的

12、认知程度； 治疗急需性； 产品机制的创新性：可分为“全球首创（FirSt-indass）巳有同机制产品上市获批其他适应症”、“已有同机制产品上市并获批相同罕见疾病适应症”等情形；所提交药物研发期间患者参与方法（包括获取患者观点的计划书/已获取的患者观点/上市后患者治疗反馈收集计划）的可行性。表2“关爱计划”品种纳入标准对疾病的认知程度治疗急需性产品机制的创新性方法的可行性A&所开发适应症认知度较低的产品将被优先考虑所开发适应症的治疗急需性强的产品杼被优先考虑机制创新性高的产品杼被优先考虑可行性强B阶段时所开发适应庭有一定的认知格的人创新程度不同的产品；在“关爱计划”执行早期,将优先选择产品机制

13、相对成熟的产品；优先考虑采用数字健巢技术的产品.C阶段对所开发适应症有较为充分的认知D阶段E阶段对经评价拟纳入“关爱计划”的品种药审中心将对外公示，公示期为5个工作日。无异议的品种方可纳入“关爱计划”，药审中心将及时发布正式纳入的品种及其所申报的研发阶段，便于公众了解关爱计划的实施进度。二、项目的执行药审中心将定期在中心网站上发布和更新“关爱计划”纳入信息。纳入关爱计划品种/项目的管理路径按照现行法规和工作程序实施。纳入关爱计划”的品种将参照中心已发布的组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则，由申请人组织研究者、患者在各个阶段参与药物研发。申请人在“关爱计划”的实施过程中，需将所获得的信息应用

14、于后续的药物临床开发，并遵循“计划一执行一评估一处理”的模式，根据获得的信息，对当前药物临床研发进行调整，或对整体临床研发计划进行修订；同时，后续工作还应对前期工作进行险证。对于被纳入“关爱计划的产品，药审中心将在其药物临床研发过程中，与申请人开展密切沟通，对申请人所提出的患者参与药物研发的计划、将患者观点/患者体脸数据应用于药物研发的方法等问题及时予以反馈，提出建议和/或要求；同时可能组织沟通交流会，并遨请患者代表参与，以期在审评监管决策过程中，纳入患者观点。为加速罕见疾病的药物研发及审评速度，对于纳入D阶段的品种，申请人可在关键研究数据库锁定后以首要结果（1.op-1.ine数据，即研究报

15、告完成前临床研究的有效性和安全性结果）和数据集与药审中心进行沟通交流，以支持药审中心尽早启动对临床数据的审评工作，使审评人员更早地识别数据质量和发现潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，从而使审评过程更加高效。以患者为中心的罕见疾病药物研发试点H作（“关爱计划”）实施框架目录A阶段实施框架2一、研究目的2二、研究内容2三、研究方法31.确定研究目标和问题32,确定收集信息所需的目标人群43.研究的实施4四、A阶段申请资料要求7附:A阶段工作要点总结表8B阶段实施框架IO一、研究目的10二、研究内容与方法IO1 .以患者为中心确定目标产品特征102 .以患者为中心制定临床开发计划113 .临床结局评估的开发124 .以患者为中心设计与实施临床试脸12三、与监管机构沟通交流15四、B阶段申请资料要求15附，B阶段工作要点总结表17C阶段实施框架18一、研究目的18二、研究内容与方法18