2023年全球医药研发全景展望.docx

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1、疫情后，全球医疗卫生系统已重新实现平衡。继2020年和2021年实现创纪录的投资、研发管线活动和新药上市水平后，生物制药行业现已恢复到了疫情前的水平.在疫情期间应运而生的加速流程和技术创新正在全球管线中得到整合，助力运营和变革，实现医药研发生产力的持续提升。概述研发管线2022年研发辍耨平稳，从临床试验I期至影品注册来看，共有6147款产品!珏联极研发。过去两年中,酸仅增长2%,但2017登2022年的CAGR（年复合增长率）僦在83%.肿瘤仍然是研发管线的重点，占整体管线的38%（2331个产品），并在过去五年中以10.5%的CAGR增长,近期大众性实体月中瘤研发促进了增长。神经学药物继续占

2、据整体管线的11%,研究重点为阿尔茨海默症和帕金森病，以及越来越多的抑郁症和其他心理健康状况罕见病仍是研发菅线的焦点。这类疾病通常没有治疗方法或治疗方法非常有限，目前有1800多个分子针对不断增长的罕见病。其中一半专注于肿瘤，并且至少有四分之一的罕见肿瘤产品属于下T弋疗法，CAR-T和NK细胞疗法以及基因编辑和核酸疫苗方面的研发也有所增加。医药行业不断进行科学创新，目前有2800多家公司/研究团体参与研发管线工作.总部设在中国的公司贡献了15%的管线份额，比十年前的4%有所上升，而欧洲和日本的份额已分别下降到23%和6%。新兴生物制药公司（EBP）占据了研发管线中的三分之二，高于2017年的5

3、1%和2002年的三分之一。总部位于美国和中国的公司占据EBP研发管线的最大份额，分别为46%和20%新药获批和上市2022年，翎洪有64种新型阖物质（NAS）上市，与前两年每年上市的80多种相比有所下降，但已恢复到了CoVID-19之前的水平。下降的原因是受到CoVID-19疫苗和治疗药物减少、美国加速批准减少以及仅在中国上市的NAS减少等因素的影响。在2022年新上市的药物中，首创药所占的比例越来越高，这反映出对于患者，新药可用性日益提高。2022年，特药的上市数量也持续增长。随着新药越来越多地针对高度未满足需求的领域，临床试验设计采用了单臂和开放标签设计，在过去5年中43%的新药上市都采

4、用了这类试验。在过去5年中，全球共上市了353种新型活性物质，20年来的总数达到了903种。这些新型活性物质在主要地区的上市时间和上市渠道各不相同.2022年，新兴生物制药公司研发了67%的新药，并上市了69%的新药，这表明这些公司在将产品从创新到上市方面更具独性。研发资金继此前两年的高涨之后，过去一年，美国生命科学行业投资又恢复到了疫情前的水平。美国重点生物医药投资从2021年的高点下降了39%,2022年的投资额为421亿美元，但仍比2019年的273亿美元高出25%.在过去5年中，交易活动所在的地区发生了变化，总部位于中国和韩国的公司越来越多，而总部位于欧洲的公司则越来越少。虽然北美公司

5、的交易数量继续保持最多，但在五年期间这些交易略有下降。大型制药公司的研发经费居高不下，2022年15家最大制药公司对研发的投入达到了创纪录的1380亿美元。这意味着研发投入自2017年以来增长了43%。2021年到2022年，制药公司之间的交易量下降了25%,新兴生物制药公司与大型公司的交易份额有所增加.临床试验活动即使在2022年疫情肆虐的情况下，临床试验活动仍具有显著的复原力，非COVlD-19的临床试验活动数量与2021年相比下降了2%,比2019年增长8%。CC）VID-19临床试验在2020年急剧增加，但随着疫情严重程度减弱,其已降至2020年水平的一半以下.2022年，mRNA疫苗

6、的试验活动持续增加，主要是受CoVID-19的影响，但也扩展到了其他多个疾病谩肿瘤仍然是2022年临床试验活动最多的治疗领域，占启动试验的40%。在肿瘤领域，启动的罕见病试验在过去4年中有不同程度的波动，而启动的非罕见肿瘤试验则一直持续增长.2022年，肿瘤非罕见病试验占启动的肿瘤试验的44%,这是过去10年来的相对最高水平。与2021年相比，2022年启动的许多其他治疗领域的临床试验略有下降，但在大多数情况下，仍接近2019年的水平，表明其增长模式已恢复到疫情前的水平.眼科、女性健康和感染性疾病的情况有所不同，这些治疗领域启动的试验与2021年的水平持平或略高。值得注意的是，尽管神经学占比略

7、有下降，但启动的抑郁症试验比疫情前高出68%,在2022年的试验中，包括致幻剂在内，至少有35%启用新机制。在已完成的临床试验中,黑人/非裔美国人和西班牙裔患者比例在过去10年有所下降（过去两年黑人/非裔美国人纳入比例下降42%）,即使在仅包含美国临床试验机构的试验中，黑人/非裔美国人和西班牙裔患者在许多治疗领域（包括心血管、内分泌学、神经学和肿瘤学）仍低于美国人口统计水平。临床开发生产力根据IQVlAInStitUte临床开发生产力指数（该指数提供了成功率、临床试验复杂度和试验持续时间的综合指标）,临床开发生产力在2022年大幅提高，这得益于研发管线从以COVlD-19为重点的大型试验转移,

8、复杂度有所降1氐。具体而言，在2021年COVID-19试验中受试者入组率大大升高的推动下，复杂度指标恢复到了疫情前的趋势.2022年罕见病和肿瘤试验开展地点数量的下降是研发总管线复杂度解氐的另一个关键因素。2022年，所有治疗领域的综合成功率降至6.3%,而II期和In期成功率则上升2-6%。同时，在过去10年中，尽管近年来肿瘤和罕见病试验持续时间不断缩短，但总体试验持续时间仍略有增加。生产力促进因素随着技术和数据创新在整体医药研发管线中占据主导地位，生产力正受到一系列复杂度、时间不喇!概率的权衡效应的影响。科学复杂盛颗增加，在2022年62%的上市新药中，首创新药机制几乎遍布所有的主要治疗

9、领域。监管的持续转变也同样导致原研药格局的迅速演变。在近期的研发管线中，包括新型试验设计和国星、扇烛去中心化试验在内的促进因素发挥着越来越重要的作用。这两种试验执行的进展都与更多的受试者、开展地点、国家和临床终点有关，这表明试验执行方式更加复杂，但与传统试脸相比，这两种试验执行方式都有望减少临床项目的时间.2022年，大多数新球得了加速审直，优先级哂雌认定增加，平均而言，纳入的患者相对较少，因此深脸复杂低此外，美国NAS从首次专申康U上市的中位时间瞬近十年来的最低水平（11.2年），这与生产力促进因素有助于缩短医药行业研发时间线一致。展望未来，原先不太成熟的促进因素对I缶床研发生产力的潜在影响

10、越来越大，创新的AI/ML促进研究候选物进入临床研发管线就证明了这一点。研发管线自2020年以来L临床试验管线增长平缓图1:2012年至2022年，临床试验I期至药品注册研发管线中的治疗药物产品数量6,500 6,0005,500 5,0004,500 4,0003,500 3,0002,500 2,01,500 1,000500 O20122013201420152016201720182019202020212022其他所有泌尿生殖器/女性健康 血液内分疼痛呼吸道心血管皮财1免疫/过敏0B疫苗m财胃屣感染帔病神经学肿瘤:IQVlAPipeneIntelligence,20降12月;IQVl

11、AInstitute,202墀1月 2022年研发管线保持平稳，从临床试验I期到药品注册来看，共有6147款产品正在积极研发。过去两年中，管线仅增长2%,自疫情以来的增长放缓很可能是由于研发的延迟造成，管线自2017年以来增长了49%。 月曲南仍然是管线重点，占整体管线的38%（2331个产品），并在过去五年中以10.5%的年复合增长率增长. 神经学药物继续占据整体管线的11%,在2021年小幅下降之后，研发中的产品数量增长699个.自2017年以来，疫苗的年复合增长率位居第二，达到14.1%,近年来主要集中在Ce）VlD-19疫苗和流感领域上。第一波C0VID-19疫苗接种的速度超过了之前的

12、预期，但随后的加强针接种率却较.正在研发中的胃肠道药品占整体管线的7%,过去五年的年复合增长率为9.9%这主要是由于人们越来越关注罕见胃肠道疾病和肝畴病.自2017年以来，年复合增长率最高的治疗领域是眼耳科疾病（20.7%）,主要集中在眼部抗新生血管药品和罕见眼部疾病的治疗。注：包括具有积极研究计划的药物，阶段由研究的最高阶段决定，与谙应症无关.肿瘤领域包括支持性护理.神经学领域包括中枢神经系统疾病治疗和心理健康治疗，但不包括疼痛管理或麻醉.研发管线常见癌症的管线继续增长，罕见癌症管线趋稳图2:2012年至2022年，临床试睑I期至药品注册研发管线中的肿瘤产品数量靶向小分子靶向生物技术其他所有

13、新一代生物疗法：IQVlAPipeSneIntelligence,202群12月;IQVIAInstitute,202墀1月2022年，非罕见癌症的临床研发管线增长了7%,39%的肿瘤管线聚焦研发罕见癌症。针对罕见癌症的产品研发比例低于2021年的41%以及五年前的46%。自2020年以来，这一数据已趋于平稳或略有下降，反映了药企的关注焦点可能开始从罕见癌症转移。靶向小分子和生物疗法在治疗非罕见癌症的产品研发中继续增长，但在罕见癌症中增长有限，甚至出现了下降。这些疗法包括许多新的免疫肿瘤疗法、检查点抑制剂和激酶抑制剂。尽管下一代生物疗法在整个肿瘤菅线中所占比例较小，但这些细胞、基因和RNA疗法

14、为癌症精准治疗提供了希望，特别是在罕见癌症中，有四分之一的在研产品是下一代疗法.由于这些靶向或下一代疗法中有许多与基因突变或生物标志物有关，相关伴随诊断的使用可能会变得更加普遹注：分析包括以癌症疗法为玉点（含支持性护理）的在研产品.如果药物的作用机制使用特定的生物标志物在体内进行靶向治疗，则药物被认为是有靶向性的.许多抗癌药物在研究中涉及多个肿瘤，任何针对罕见癌症的试睑的药物都被列为罕见.没有罕见肿瘤犯点的药物被认为是非罕见药物。“所有舆他”包括一系列没有把向机制的细胞毒性、激素和放射治疗机制.研发管线神经学研究的重点是阿尔茨海默症、帕金森病和抑郁症图3:2022年临床试验I期至药品注册研发管

15、线中的神经学产品数量所选疾病领域160治疗类型娄娓来源：IQVIAPipelinelntelligen,2022年12月；IQVIAInstitute,2023年（月.在神经学研发管线中，目前有699个在研产品，包括用于治疗神经退行性疾病、神经肌肉疾病精神疾病的产品。 多数正在进行的研发集中在阿尔茨海默症和帕金森病，分另第127个和96个在研产品。 除阿根弹抗和仑卡奈单抗等例收卜产品，目前针对阿尔茨海默症的上市药品主要专注于症状管理.然而，大多数正在进行临床研发的药品都专注于疾病缓解。 抑郁症和其他精神健康状况变得更加普遍和受重视,尤其是在疫情期间，这类疾病在神经学研发管线中占据越来越多的,目前有84种针对抑郁症的产品和31种针对焦虑症的产品正在研发中。 其他罕见的神经学疾病,如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和杜氏肌营养不良继续受到关注，前景良好的治疗方法正在研 目前，72%的神经学研发雌由小分子产品组成，表明它们在这个快速发展的领域中继续发挥着作用。 新T弋生物疗法，如细胞和基因疗法，正越来越多地被用于神经疾病的研究，并占到研发管线的11%,这些产品在治疗某些衰弱性疾