中国细胞治疗产业发展白皮书-45正式版.docx

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1、沙利文市场研读I 2021/11tOI3、IIiI到Jfiy文中国细胞治疗刎发展白ChinaCellTherapyIndustiDevelopmentWhitePaper2021年11月报告提供的任何内容（包括但不限于数据,文字、图表、图像等）均系沙利文独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）.未经沙利文事先书面许可,任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传搔、出版、引用、改第、汇编木报告内容,石有违反上述约定的行为发生,沙利文保留采取法律措施、鸿究相关人员费任的权利.沙利文开展的所有商业活动均使用沙利文的商号、商标,沙利文无任何前述名称之外的其他分支机构,也未授权或聘用其他任何第三方

2、代表沙利文开展商业活动.弗若斯特沙利文咨询（中国）法律声明1.任何机构或个人右征得沙利文同意进行引用、刊发的.需在允许的范围内使用.并注明出处为“沙利文”,且不得对本报告进行任何有悖原意的引用、删节或修本报告分析师具宜吉业研容能力，保亚报告数据均来自合法合规渠道，观点产出及数据分析基于分析师对行业的客观理解,本报告不受任何笫三方授意或影响。李强年所涉及的观点尊信息但供参考，不构成任何投资建议。本报告仅在相关法律许可的情况下发放，并仅为提供信息而发放,概不构成任何广告.，在法律许可的情况下,沙利文可能会为报告中提及的企业提供或争取提供投融资或咨询等相关服务.本报告所指的公司或投覆标的的价值、价格

3、及投渣收入可升可跌；本报告的部分信息来源于公开资料，沙利文对该等信息的准确性、完整性或可靠性拥有最终解释权。本文所载的资料、意见及推测仅反映沙利文于发布本报告当日的判断，过往报告中的描述不应作为日后的表现依据.沙利文不保证本报告所含信息保持在最新状态。在不同时期.沙利文可发出与本文所载资料、意见及推测不一致的报告和文章C同时，沙利文对本报告所含信息可在不发出通知的情形下做出修改，读者应当自行关注相应的更新或修改。任何机构或个人应对其利用本报告的数据、分析、研究、部分或者全部内容所进行的一切活动负责并承担该等活动所导致的任何损失或伤害。摘要沙利文谨此发布中国细胞治疗产业发展白皮书本报告旨在分析中

4、国细胞治疗(CellTherapy,细胞治疗)行业发展现状、行业特点、治疗领域、驱动因素及发展趋势，并聚焦中国细胞治疗行业市场竞争态势。2021年第三季度，沙利文对中国细胞治疗行业进行了竞争格局及发展驱动力分析，反映了过去和未来几年全球和中国医药研发投入、细胞疗法应用领域及行业发展趋势等.本市场报告提供的细胞治疗行业分析亦反映出中国细胞治疗行业整体的动向。报告最终对行业特点及竞争格局等的分析仅适用于本年度中国细胞治疗行业发展周期.本报告所有图、表、文字中的数据均源自弗若斯特沙利文咨询(中国)调查，数据均采用四舍五入，小数计一位。患者需求及技术创新助推细胞治疗行业增长细胞治疗已在恶性血液瘤领域取

5、得重大成果.其它细胞治疗为实体瘤、心血管及神经系统等疾病领域患者带来希望。这些疾病领域存在许多未被满足的临床需求，而细胞治疗的独特优势有望带来长期疗效C细胞治疗相关技术包括载体技术、基因编辑技术、规模放大等的不断迭代创新也助力细胞治疗行业快速发展。口CXO发展带动细胞治疗行业增长CXe)能为小型医药公司、生物技术初创公司和虚拟医药公司提供必要的研发设施和GMP制造工厂以及相关人才,其专业的团队、丰富的生产平台和严格的质检措施为公司研发细胞治疗产品节约成本,规避风险并缩短了研发进程.推动了生物技术公司细胞治疗研发的积极性.促进细胞治疗行业发展。口多元化支付模式促进细胞治疗商业化欧美国家多元化支付

6、模式推动了细胞治疗的商业化发展.2017年至2020年.全球CAR-T疗法市场复合年增长率达到337也预计中国多元化支付模式也将为细胞治疗商业化铺平道路,未来中国细胞治疗市场规模将保持快速增长趋势。口中国细胞治疗行业未来可期(1)科学技术的进步创新为细胞治疗产业发展蓄力；(2)政府鼓励研发，不断增加的研发开支剌激了药物及疗法创新；(3)细胞疗法单次治疗带来长期疗效，相比于传统药物有着独特优势；(4)患者众多且存在许多未被满足的临床需求，细胞治疗提供了新选择；(5)中国细胞治疗上市产品为CAR-T产品，但临床试验治疗领域广泛,未来细胞治疗将在更多疾病领域大放异彩；(6)政府在细胞治疗行业监管制度

7、上的逐渐完善为其带来更多商机.目录名词解释06细胞治疗定义与原理介绍08细胞治疗发展历程09中国细胞治疗发展介绍10干细胞疗法介绍-11干细胞疗法作用机制及生产流程12免疫细胞疗法介绍13基因编辑技术在细胞治疗中广泛应用14CAR-T技术介绍15TCR-T技术介绍16CAR-NK技术介绍17TIL疗法介绍-18细胞治疗在恶性肿瘤治疗领域的应用19细胞治疗优势分析21美国细胞治疗相关主要政策22中国细胞治疗监管发展历程-23中国细胞治疗相关主要政策24美国FDA已批准的细胞治疗产品25欧洲EMA已批准的细胞治疗产品27细胞治疗临床试验28按治疗方式拆分28按临床阶段拆分29CAR-T疗法市场规模

8、30中国细胞治疗市场驱动力分析31细胞治疗产业的驱动力分析32目录 医药市场规模分析32 研发投入分析33 CXO分析34 投融资分析35中国细胞治疗市场发展趋势分析36 国内外细胞治疗资本市场表现回顾37 国内外重要细胞治疗公司介绍38 诺华38 吉利镌38 Bluebird39 Fatetherapeutics39 药明巨诺40 复兴凯特40 科济生物41 驯鹿医疗41 合源生物42 泽辉生物-42 西比曼生物43 泉生生物43方法论44名词解释NMPA:国家药品监督管理局FDA:美国食品药品监督管理局CDE:国家药品监督管理局药品审评中心IND:InvestigationalNewDru

9、g,新药临床研究在进行临床试晚前，需要进行的研究性新药(IND)申请NDA:新药申请(NewDrugApplication)9指药物完成佃床试脸后向NMPA提交的新药注册申请BLA：生物制Sl许可申请(BiologiesLicenseApplication)临床研究：是医学研究和卫生研究的一部分，其目的在于建立关于人类疾病机理,疾病防治和促进健康的基础理论。临床研究涉及对医患交互和诊断性临床资料、数据或患者群体资料的研究临床试验：任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究。已证实或揭示试物药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄.目的是确定试唉药物的疗效与安全性药物靶

10、点：存在于组织细胞内，与疾病发生有因果关系或参与疾病发展，与药物相互作用.并可通过药物对其进行调节而实现治疗目的的特定生物分子。药物靶点涉及受体、靠、离子通道、免疫系统、基因等移植物抗宿主病：移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞，以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击而导致的疾病。供者和受者HLA配型的不合位点越多，发生严重移植物抗宿主病的可能越大T细胞：来源于骨髓的多能干细胞。在人体胚胎期和初生期.骨髓中的一部分多能干细胞或前T细胞迁移到胸腺内,在胸腺激素的诱导下分化成熟，成为具有免疫活性的T细胞，主要功能是免疫调节NK细胞：自然杀伤细胞(naturalkillercell.NK)是机体重要的免疫细

11、胞，不仅与抗肿瘾、抗病毒感染和免疫调节有关.而且在某些情况下参与超敏反应和自身免疫性疾病的发生.能够识别靶细胞、杀伤介质巨噬细胞：一种位于组织内的白血球，主要功能是对细胞残片进行吞噬作用.以此激活其它免疫细胞以对病原体做出反应树突状细胞：DC细胞因其表面具有星状多形性或树枝状突起而得名，是机体功能最强的专职抗原递呈细胞，成熟的树突状细胞能有效激活初始T细胞,处于启动、调控、并维持免疫应答的中心环节单链抗体可变区：是由抗体重链的可变区与轻链的可变区在一段肽链的连接下构成的小分子，是具有抗体活性的最小功能结构单位。其具有分子质小，穿透力强，半衰期短免疫原性低等特点胞内信号结构域：是细胞膜内的蛋白结

12、构,转够自我硫酸化,并对下游信号蛋白磷酸化,以达到对域外信号进行传递和放大的目的跨膜区：跨膜蛋白穿过细胞膜的部分，这个区域的突变能够影响分子信号传导链接：为一小段(10-30)个水溶性的氮基酸组成的无规则的蛋白链,通常用来连接规则的蛋白城CD3:分化筑3T细胞的共受体的肽链CD28:CD28是T淋巴细胞表面表达的其刺激分子,对T细胞的活化起到重要作用NFAT:活化T细胞核因子(nuclearfactorOfaCtlVatedT-CeHS)是一个转录因子家族.已被证明在免疫反应中十分重要名词解释 41BB:属肿瘤坏死因子受体超家族成员(TNFRSF9),主要表达于活化的T细胞,是T细胞协同刺激分

13、子，其配体为4-IBBL.二者结合可剌激T细胞(和B细胞)活化和增殖DAP12:是一种12kDa的跨腹蛋白，被认为是自然杀伤细胞中的关键信号转导受体元件 OX40L：肿痛坏死因子超家族成员(TNFSF4).表达于树突状细胞、B细胞等抗原提呈细胞表面，受体为表达于活化T细胞表面的0X40,能提供T细胞增殖和剌激信号,诱导Th2细胞产生细胞因子.促进B细胞分化成浆细胞，促进抗体产年等*IL12白细胞介索-12(ILJ2)是具有广泛生物学活件的细胞因子.主要由激活的炎性细胞产生IL-2ReL-2受体(IL-2R)B链具有传递信号的能力,IeaB胞包括T蝴和、NKiB胞*B礴及单核-巨噬钿胞STAT3

14、/5:信号转导及转录激活蛋白3/5,对于辅助型T细胞的分化和激活至关重要 JAK:是一个细胞内非受体酪氨酸激的家族,介导细胞因子产生的信号.对细胞分化至关重要 共剌激体：指能够和主要的刺激体蛋白协同加强信号传递的蛋白.比如淋巴细胞的激活 抗原：是指能引起抗体生成的物质,是任何可诱发免疫反应的物质 抗体：是指机体由于抗原的剌激而产生的具有保护作用的米白质.由B细胞免疫反应分泌产生 穿孔素：是一种转够聚合的糖蛋白，能够对细胞膜产生巨大的结构改变，通常导致细胞溶解与死亡 细胞因子：由免疫和非免疫细胞经刺激而合成、分泌的一类具有广泛生物学活性的小分子生白质.细胞因子一般通过结合相应受体调节细胞生长、分化和效应，调控免疫应答免疫原性：免疫原性是指能引起免疫应答的性能.即抗原能剌激特定的免疫细胞，使免疫细胞活化、增殖、分化.最终产生免疫效应物质抗体和致敏淋巴细胞的特性附加体：是存在于胞浆内的一种染色体外遗传物质”能与染色体配接者称为附加体.不能配接者称为胞质体。这些都属于耐药基因性物质,是细菌耐药性转移的重要因素CRO：合同研究组织(ContractResearchOrganization),是在医药研发过程中受医药公司委托进行部分或全部医学试验.以获取商业性报酬的机构CDMO：合同研发生产组织(ContraCtDe