2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展-2024.07-21正式版.docx

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1、细胞和基因疗法研发进展2024年中盘点药明康德内容团队出品2024年6月目录:2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结-第1页2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势第2-8页2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第9-10页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表-第11页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介-第12-18页药明康德内容团队微信矩阵介绍-第19页亮点总结2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批被量保持近年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TI1.）疔法问世且T细胞疗法实现治疗实体癌的突破.全球大型药企构建了丰富的细胞和

2、基因疗法管线，其布局折射出对于新型细胞疗法的探索，基因疗法从罕见先拓展至更广泛疾病治疗。2024下半年全球有6款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afamitresgeneau1.o1.eucH呼之欲出，它有里成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法.2024上半年共11家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资额创下小高峥。实现高额融资的新锐采用新领技术在体内直接生成CAR-T细胞；开发全新类型细胞疗法如CAR-Treg细胞、激活的突细胞的其他新锐也收获可观融资，2024上半年共7家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具和新颍编辑策

3、略涌现.基因编辑领域先驱张锋教授联合创建Moonwa1.kBiosciences,通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治电性疔法，完成5700万美元融资。2024上半年3款细胞和基因疗法在全球首批历年全球范围内批准的细胞和基因疗法潜在获批新药数量61120172018201920202021202220232024注：数据来涯为美国细胞和基因治疗学会(ASCGT)及全球监管机构公开信息,以全球苴次批准计算.疗法类型包括基因(珀辑)疗法、基因编班免疫细胞疔法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶箱送毒、干细胞疗法.数据截至2024年6月30日，2024T全球范例内百次批准的细胞和基因疗法MA的

4、可运足临阳11畲i若4ttAem33%?Boqm分这霹帽美病erapeM*e三级体外较1.2招壮国子犷僧ff1.H*T11.至雳M体内届快牌烈Si的2024Z2,164总慢00(1.V)wn更休海多发性骨*0三(HBCMKttGAR-TItft.回国期青体内农副井2024/2/23中OQ2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。上半年获批的3款疗法分别用于血液肿痫、实体痣和罕见病。其中T1.1.疗法Amtag5(IifiIeuceI)荻得美国FDA批准用于治疗晚期黑色素面，Iifi1.euce1.是首款获批的TI1.疗法，也是首款获批治疗实体瘤

5、的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。大型药企已对细胞和基因疗法进行深入布局20家大型药企的细胞疔法（左）和基因疗法（右）管线分布1期2期3期注册1期2期3期注：数据来源为各药企公开信息，皱至2024年6月.20家大型药企参考行业媒体FIercePharma2024年4月榜单，部分疗法已有适应症骁批,但仍在推迸更多适应症/地区的研究与监管申请：包括2款油床2期CAR-T疗法、2款临床3期CAR-T疗法,1款注册阶段CAR-T疗法；1款临床3期基因疗法. 大型药企普遍在细胞和基因疗法领域有着丰富的管线布局，其中多款已进入临床后期研发阶段. 早期管线中已有新型细胞疗法崭露头角，阿斯利康正在开发3款

6、TCR-T疗法，武田正在开发一款bT细胞疗法.从适应症来看，在研细胞疗法普遍（超过70%）拟用于治疗血液癌症，一部分正在攻克实体瘤（23%）,此外，近期CAR-T疗法在免疫性疾病领域崭露头角，大型药企的布局也反映出对此看好，早期够味管线中也有两款疗法针对自身免疫性疾病进行开发. 基因疗法有望造福更广泛患者，应用领域正在从罕见病拓展至更多相对常见疾病，多款用于中枢神经系统（CNS）疾病、心血管疾病眼科听力相关疾病的疗法已进入临床2期/3期。大型药企在研细胞疗法列表公司在研疗法裂!点/机制在研最高阶段拟治疗疾病在研最高阶段阿斯利康AZD0754CAR-Tt靶向STEAP2前列腺癌1期阿斯利康AZD

7、5851CAR-T,靶向GPC3肝癌1期阿斯利康AZD6422CAR-T,靶向C1.DN1.8.2实体瘤1期阿斯利康GC012FCAR-T,裂;向CD19/BCMA多发性骨胆擒1期阿斯利康NT-112TCR-T,靶向KRASG12D实体痛1期阿斯利康NT125TCR-T,杷向新抗原实体瘤1期阿斯利康NT-175TCR-T1IEPJTP53实体瘤1期艾伯堆C1.BR001+SWI019CAR-T,杷向CD19B细胞恶性肿痛!期百时美旅贡宝Abecma(IdecabtageneVicIeuceDCAR-T,肥向BCMA新确诊多发性令屈病3期已获美国FDA批准用于后或治疗百时美施贵宝BCMAxGPR

8、C5DCAR-TCAR-T,把向BCMA/GPRC5D多发性骨驰擒1期BreyanziCAR-T,三SJCD192期已获美国百时关施贵宝(Iisocabtagene边缘区淋巴癌FDA批准治疗mara6uce1.)其他淋巴瘤）百时关施贵宝CD19NEXTCAR-T1系统性红斑狼疮、1期(BMS-986353)IB向CD19多发性硬化百时美施贵宝GPRC5DCARTBMS-986393)CAR-T,杷向GPRC5D多发性皆Si施2期吉利德Anitocabtageneautoteuce1.CAR-T,靶向BCMA多发性骨IH施2期吉利德AxicabtageneCi1.o1.euce1.CAR-T,靶

9、向CD19大B细胞淋巴猫一3期（已获美国线治疗、意泡性淋巴福二线治疗FDA批准用于后设治疗吉利德CAR-T,三I三JCD19儿童急性淋巴细胞2期（已获美国Brexucabtageneautoteuce1.白血病,非掂奇金淋巴瘤FDA批准治疗其他血液肿瘤吉利筏KITE-197CAR-T,旬向CD19弥漫性大B细胞淋巴就1期吉利筏KITE-363CAR-T,Ie向CD19CD20弥漫慢大B细胞淋巴前1期吉利德KITE-753CAR-T,靶向CD19CD2O弥漫性大B细胞淋巴赦1期RG653SCAR-T,杷向BCMA罗氏(P-BCMA-A1.1.O1)PHE865多发性骨SH施1期CAR-T,诺华C

10、durcabtagene多发性皆Si瘤2期auto1.euce1.)正向BCMA大B细胞湃巴福、2期YTB323CAR-T,靶向CD19狼疮性肾炎诺华rapcabtageneauto1.euce1.)EMA审评中Carvykti（已获美国CAR-Tt多发性骨舜施FDA批准用于强生(Ci1.tacabtageneauto1.euce1.)靶向BCMA二饯治疗二线治疗.获EMA批准用于四饯治疗强生JNJ-4496CAR-T,靶向CD19/CD20血液肿痣1期强生JNJ-9530CAR-T,IE向CD20血液肿趟1期武田TAK-012T细胞疗法，把点未公布急性髓性臼血病1期注：按公司英文名首字母排序

11、大型药企在研基因疔法列表公司在研疗法靶点/机制K1.治疗疾病最高研发阶段ABBV-RGX-314AAV基因疗法，递送编码抗VGEF抗体片段的基因湿性年龄相关性黄掰变性X1.11iJ期拜耳AB1001AAV基因疗法，递送亭J1.你病1期BV-101)CYP46A1基因拜耳AB-1002AAV基因疗法，递送充血性心力衰竭2期拜耳AB-1003(1I11N-111AAV基因疗法，递送肢带型肌营养不a疾1期1.IVN-IUMIXrs1.j拜耳AB-1005(AAV2-GDNF)AAV基因疗法，递送人类股质细胞源性神经营养因子帕金森病、多系统萎缩1期(GDNF）基因拜耳ACTUS-101AAV基因疗法，

12、-的菌纳甘酹递送庞贝病1期(GAA)基因辉瑞giroctocogenefite1.parvovecAAV基因疗法，递送凝血因子VU1.基因血友病A3期PF07055480)礼来GBA1GeneTherapyAAV基因疗法，GBA1基因递送帕金森病、1型戈谢病2期礼来GRNGeneTherapyAAV基因疗法，GRN基因递送物顺叶痴呆2期礼来OTOFGeneTherapyAAV基因疗法，OTOF基因递送听力投失2期罗氏E1.evidysde1.adistrogenemoxeparvovec,RG6356,SRP-AAV基因疗法，递送微抗肌荽缩蛋白基因杜氏肌营养不良3期（已获美国FDAI1.tt）

13、罗氏RG6357Cdir1.octocogeneSamoparvovec.SPK-O11)AAV基因疗法，递送发血因子VI1.1.基因血友病A2期罗氏RG6359(SPK-3006)AAV基因疗法，递送GAA基因庞贝病2期诺和诺律DNAimmunotherapy基因疗法，递送编码前胰岛素和胰岛素原的质粒1型糖尿病1期诺华DFT383基因疗法，递送胱氨肾移植前后胱氢1期酸(CTNS)基因OAV101AAV基因疗法，递送运动神经元生存蛋白脊髓性肌姿缩症诺华ZVZOIVI(SMN1)基因3期强生BotaretigeneSparoparvovec(AAV-RPGR)AAV基因疗法，递送RPGR基因X连银视网膜色素变性3期强生JNJ-1887基因疗法，递送CD59基因地图样萎缩